PRPF18 Inibitori

I comuni inibitori della PRPF18 includono, ma non solo, la Spliceostatina A CAS 391611-36-2, il Pladienolide B CAS 445493-23-2, l'Herboxidiene CAS 142861-00-5, l'FR901464 CAS 146478-72-0 e l'SC1 (Pluripotin) CAS 839707-37-8.

Gli inibitori di PRPF18 rappresentano una classe di composti chimici specificamente progettati per interferire con l'attività del fattore di elaborazione del pre-mRNA 18 (PRPF18), un componente critico del macchinario dello spliceosoma. Lo spliceosoma è un complesso macchinario molecolare responsabile della rimozione degli introni non codificanti dalle molecole di mRNA precursori e dell'unione degli esoni rimanenti, garantendo così l'espressione accurata e funzionale dei geni. PRPF18 è un attore centrale nella formazione dello spliceosoma e la sua inibizione interrompe il processo di splicing, portando a errori nell'elaborazione dell'mRNA.

Questi inibitori hanno come bersaglio vari componenti dello spliceosoma, interagendo principalmente con il complesso SF3B, una subunità del complesso U2 snRNP (small nuclear ribonucleoprotein). Legandosi al complesso SF3B, gli inibitori di PRPF18 interferiscono con il corretto assemblaggio dello spliceosoma, ostacolando così la sua capacità di riconoscere e rimuovere accuratamente gli introni dai trascritti di pre-mRNA. Questa interruzione provoca eventi di splicing errati, in cui gli introni non vengono correttamente eliminati, portando alla produzione di molecole di mRNA aberranti. Questi trascritti di mRNA difettosi possono successivamente codificare proteine disfunzionali o troncate o subire la degradazione, con un impatto finale sulle funzioni cellulari. La specificità di questi inibitori per PRPF18 e i relativi componenti dello spliceosoma li rende strumenti preziosi per studiare le complessità dell'elaborazione dell'mRNA e il suo ruolo nella regolazione genica. Lo sviluppo e lo studio degli inibitori di PRPF18 hanno fornito preziose indicazioni sui meccanismi fondamentali dell'espressione genica e sul ruolo essenziale dello spliceosoma nel mantenere l'integrità del trascrittoma. I ricercatori continuano a esplorare questi composti chimici per scoprire ulteriori dettagli sul processo di splicing e le sue implicazioni per le malattie in cui le anomalie dello splicing dell'mRNA possono avere un ruolo. Sebbene le loro applicazioni rimangano un'area di indagine in corso, gli inibitori di PRPF18 sono strumenti indispensabili per svelare le complessità dello splicing dell'mRNA nel regno della biologia molecolare e della genetica.