Gli attivatori DUX4 si riferiscono a un gruppo di entità chimiche che modulano l'attività della proteina DUX4, un fattore di trascrizione codificato dal gene DUX4. Questo gene è di particolare interesse per il suo coinvolgimento nella regolazione dell'espressione genica durante lo sviluppo embrionale precoce. DUX4 è noto per il suo ruolo nell'attivazione di geni associati a percorsi cellulari legati allo sviluppo, alla differenziazione ed eventualmente all'atrofia muscolare quando viene espresso in modo aberrante.
Gli attivatori diretti della DUX4 interagirebbero probabilmente con la proteina in domini specifici, alterandone la conformazione per aumentarne la capacità di legarsi al DNA e reclutare il macchinario trascrizionale, promuovendo così l'espressione dei geni bersaglio. Questi composti potrebbero legarsi alla proteina DUX4 e indurre un cambiamento strutturale che ne aumenta la stabilità o ne impedisce la degradazione, portando a un aumento dell'attività di DUX4 nel nucleo. Gli attivatori indiretti della DUX4 potrebbero funzionare regolando l'espressione del gene DUX4, con conseguente aumento della produzione della proteina DUX4. Potrebbero anche agire modulando le vie di segnalazione che influenzano la trascrizione o la traduzione della DUX4, o inibendo il sistema ubiquitina-proteasoma che mira alla degradazione della DUX4, prolungando così l'emivita della proteina nella cellula.
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