Gli inibitori della Dnmt3a hanno come bersaglio e modulano l'attività della Dnmt3a, o DNA (citosina-5)-metiltransferasi 3A. La Dnmt3a è un enzima critico coinvolto nella modificazione epigenetica del DNA attraverso il processo di metilazione del DNA. Strutturalmente, la Dnmt3a è un membro della famiglia delle DNA metiltransferasi e possiede domini catalitici che le consentono di trasferire gruppi metilici ai residui di citosina nel DNA. Questa modificazione epigenetica comporta l'aggiunta di un gruppo metile alla base citosina, prevalentemente a livello dei dinucleotidi CpG, e svolge un ruolo fondamentale nella regolazione genica, nella stabilità genomica e nella differenziazione cellulare.
Le funzioni di Dnmt3a sono parte integrante della regolazione epigenetica e dell'identità cellulare. Dnmt3a, insieme alla sua controparte Dnmt3b, è principalmente responsabile della metilazione de novo del DNA, ossia stabilisce modelli di metilazione del DNA durante lo sviluppo e in risposta a indicazioni ambientali. Questo processo di metilazione del DNA può portare al silenziamento dei geni, influenzando vari processi cellulari come la differenziazione e lo sviluppo delle cellule. Gli inibitori di Dnmt3a sono tipicamente progettati come piccole molecole o composti ingegnerizzati per interferire con l'attività catalitica di Dnmt3a, interrompendo la sua capacità di aggiungere gruppi metilici al DNA.
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