CLN2 Attivatori

I comuni attivatori del CLN2 includono, ma non solo, la Rapamicina CAS 53123-88-9, il D-(+)-Trealosio Anidro CAS 99-20-7, la Cisteamina CAS 60-23-1, la N-Acetil-L-cisteina CAS 616-91-1 e l'Acido Tauroursodesossicolico, Sale di Sodio CAS 14605-22-2.

Gli attivatori CLN2 si riferiscono a un gruppo di composti chimici che sono in fase di studio per la loro capacità di influenzare i processi cellulari associati alla Lipofuscinosi Neuronale Ceroide 2 Tardo-Infantile (CLN2), una malattia neurologica rara e devastante. I ricercatori stanno esplorando queste sostanze per comprendere meglio la loro capacità di stimolare le risposte cellulari e mitigare gli effetti della malattia.

Questi composti comprendono una vasta gamma di classi chimiche e meccanismi d'azione. Alcuni di essi sono noti per indurre l'autofagia, un processo cellulare coinvolto nella degradazione e nel riciclo delle proteine danneggiate o aggregate. Altri sono stati identificati come modulatori di vie critiche, come la via mTOR (mammalian target of rapamycin), che svolge un ruolo centrale nella crescita cellulare e nella regolazione dell'autofagia. Inoltre, alcuni composti hanno proprietà chaperoniche, favorendo la stabilizzazione delle proteine, mentre altri possiedono caratteristiche antiossidanti che possono contribuire a ridurre lo stress ossidativo, un fattore implicato nelle condizioni neurodegenerative. L'obiettivo generale è quello di identificare, all'interno del gruppo degli attivatori della CLN2, sostanze in grado di influenzare positivamente la salute cellulare e di rallentare la progressione della CLN2.