FHR-1慢病毒激活颗粒(h): sc-416510-LAC

CFHR1 编码补体因子 H 相关蛋白 1（FHR-1），这是一种分泌型的替代途径补体调控因子，可与 C3b/C3d 结合，并调节宿主及微生物表面上的 C3 转化酶活性。通过影响补体的放大过程，FHR-1 会改变调理作用、炎症信号传导以及免疫复合物的清除，从而与先天免疫监视和内皮稳态相互交织。CFHR1 的遗传变异或表达改变与补体失调有关，并与肾脏和血管相关病理（包括非典型溶血性尿毒综合征和年龄相关性黄斑变性）以及补体驱动的自身免疫相关。对 CFHR1 的实验性操控可用于机制研究，涵盖补体调控、血清蛋白网络以及炎症条件下细胞表面补体沉积等方面。

FHR-1 慢病毒激活颗粒（h）通过将完整的协同激活介导体（SAM）转录激活系统包装到可直接转导的高滴度慢病毒颗粒中，满足了这一需求，从而能够在更广泛的人类细胞类型中高效上调 CFHR1 表达。

FHR-1 慢病毒激活颗粒（h）通过慢病毒转导递送协同激活介导体（SAM）系统的所有功能组分。该系统包含三种共同转导至靶细胞的颗粒制剂：一种编码与VP64转激活域融合的无催化活性的dCas9（D10A和N863A突变），并携带布拉西定抗性基因； 一种编码MS2-p65-HSF1融合蛋白并携带潮霉素抗性基因的制剂；以及一种编码靶标特异性20 nt sgRNA（与两个MS2 RNA适配体融合）并携带嘌呤霉素抗性基因的制剂。经过慢病毒转导和表达盒的基因组整合后，SAM组分得以稳定表达，并在CFHR1转录起始位点上游的近端启动子区域内的靶位点组装。在此处，VP64、p65和HSF1协同作用，招募内源性转录 machinery，从而驱动内源性FHR-1表达的持续上调。使用无核酸酶活性的 dCas9 可避免引入双链 DNA 断裂，并保留原生的 CFHR1 基因组位点和调控架构。

慢病毒载体具有多项实用优势：稳定的基因组整合支持细胞分裂过程中的可遗传激活；高滴度颗粒制剂免去了内部病毒生产的需要；且与原代细胞、非增殖细胞及转染抗性细胞类型的兼容性，扩大了实验的可及性。可通过嘌呤霉素、潮霉素和布拉西定进行三重抗生素筛选，以确认并富集成功的转导。

仅供研究使用。不用于诊断或治疗。