Molekülstruktur von PTC124, CAS-Nummer: 775304-57-9
PTC124 (CAS 775304-57-9)
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Alternative Namen:
Ataluren
Anwendungen:
PTC124 ist ein Glühwürmchen-Luciferase-Inhibitor und ein Auslöser für das ribosomale Read-Through von mRNAs
CAS Nummer:
775304-57-9
Reinheit:
≥99%
Molekulargewicht:
284.20
Summenformel:
C15H9FN2O3
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PTC124 wurde gezeigt, dass es selektiv die Ribosomale Read-Through von vorzeitigen Terminations- aber nicht normalen Terminationscodons während der mRNA-Translation induziert. Dieser Wirkstoff wurde beschrieben, die Produktion von Dystrophin in primären Muskelzellen zu fördern. Darüber hinaus wurde gezeigt, dass PTC124 cAMP-stimulierte transepitheliale Chloridströme in der murinen apikalen Oberfläche von Darmdrüsen induziert. Andere Experimente deuten darauf hin, dass dieser Agent ein potenter Inhibitor des Firefly-Luciferase (FLuc) ist.
PTC124 (CAS 775304-57-9) Literaturhinweise
- PTC124 zielt auf genetische Störungen, die durch Nonsense-Mutationen verursacht werden. | Welch, EM., et al. 2007. Nature. 447: 87-91. PMID: 17450125
- PTC124 ist ein oral verfügbarer Wirkstoff, der die Unterdrückung des menschlichen CFTR-G542X-Nonsens-Allels in einem CF-Mausmodell fördert. | Du, M., et al. 2008. Proc Natl Acad Sci U S A. 105: 2064-9. PMID: 18272502
- Wirksamkeit der PTC124-Behandlung der durch Nonsense-Mutationen verursachten zystischen Fibrose: eine prospektive Phase-II-Studie. | Kerem, E., et al. 2008. Lancet. 372: 719-27. PMID: 18722008
- Mechanismus der PTC124-Aktivität in zellbasierten Luciferase-Assays zur Unterdrückung von Nonsense-Kodons. | Auld, DS., et al. 2009. Proc Natl Acad Sci U S A. 106: 3585-90. PMID: 19208811
- Molekulare Grundlage für die hochaffine Bindung und Stabilisierung von Glühwürmchen-Luciferase durch PTC124. | Auld, DS., et al. 2010. Proc Natl Acad Sci U S A. 107: 4878-83. PMID: 20194791
- Read-through-Strategien zur Unterdrückung von Nonsense-Mutationen bei Duchenne/Becker-Muskeldystrophie: Aminoglykoside und Ataluren (PTC124). | Finkel, RS. 2010. J Child Neurol. 25: 1158-64. PMID: 20519671
- Ataluren (PTC124) induziert die Expression und Aktivität des Transmembranleitfähigkeitsregulators bei Kindern mit Mukoviszidose durch Nonsense-Mutation. | Sermet-Gaudelus, I., et al. 2010. Am J Respir Crit Care Med. 182: 1262-72. PMID: 20622033
- Chronische Ataluren (PTC124) Behandlung der zystischen Fibrose mit Nonsense-Mutation. | Wilschanski, M., et al. 2011. Eur Respir J. 38: 59-69. PMID: 21233271
- PTC124-vermitteltes translatorisches Readthrough einer Nonsense-Mutation, die das Usher-Syndrom Typ 1C verursacht. | Goldmann, T., et al. 2011. Hum Gene Ther. 22: 537-47. PMID: 21235327
- Eine vergleichende Bewertung von NB30, NB54 und PTC124 in Bezug auf die Wirksamkeit des translationalen Read-Through bei der Behandlung einer USH1C-Nonsense-Mutation. | Goldmann, T., et al. 2012. EMBO Mol Med. 4: 1186-99. PMID: 23027640
- Die Wirksamkeit von PTC124 (Ataluren) in einer Reihe von Reporter-Assays wurde durch das Fehlen eines vorzeitig beendeten Codons beeinträchtigt. | McElroy, SP., et al. 2013. PLoS Biol. 11: e1001593. PMID: 23824517
- Auf dem Weg zu einer Erklärung für das von PTC124 (Ataluren) geförderte Durchlesen von vorzeitigen Stoppcodons: ein rechnerischer Ansatz und ein zellbasierter GFP-Reporter-Test. | Lentini, L., et al. 2014. Mol Pharm. 11: 653-64. PMID: 24483936
- Funktionelle Rettung von REP1 nach Behandlung mit PTC124 und dem neuartigen Derivat PTC-414 in menschlichen Choroideremie-Fibroblasten und dem Nonsense-vermittelten Zebrafischmodell. | Moosajee, M., et al. 2016. Hum Mol Genet. 25: 3416-3431. PMID: 27329764
Inhibitor von:
γ-sarcoglycan, 3β-HSD5, C19orf61, und Vmn2r72.Aktivator von:
γ2-Syntrophin, BBS7, CFTR, dystrophin, FRG1B, und utrophin.Bestellinformation
| Produkt | Katalog # | EINHEIT | Preis | ANZAHL | Favoriten | |
PTC124, 2 mg | sc-203222 | 2 mg | $199.00 | |||
PTC124, 5 mg | sc-203222A | 5 mg | $408.00 |