SMUG1阻害剤は、主にSMUG1酵素を標的とし、その活性を調節するように設計された特定のクラスの化合物である。SMUG1はSingle-Strand Selective Monofunctional Uracil-DNA Glycosylase 1の略で、ゲノムの安定性を維持する重要な機構である塩基除去修復(BER)経路に関与する必須酵素である。SMUG1は、DNA分子からウラシル塩基を認識し、除去する役割で特に知られている。この過程は、シトシンからウラシルへの自発的脱アミノ化によって引き起こされるDNA損傷や、様々な内因性・外因性因子に起因する他の形態のDNA損傷の修復に極めて重要である。
SMUG1阻害剤は、SMUG1の正常な酵素活性を阻害し、それによってBER経路におけるその役割を調節するように設計されている。これらの阻害剤は通常、SMUG1の活性部位に結合することで機能し、DNAからウラシル塩基を効率的に認識・除去できなくする。その結果、DNA損傷の修復が阻害され、DNA損傷の蓄積やゲノムの不安定性につながる可能性がある。
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