Huntingtin 抑制因子

常见的Huntington抑制剂包括但不限于聚谷氨酰胺聚合抑制剂、PGL-137 CAS 943-04-4、聚谷氨酰胺聚合抑制剂III、C2-8 CAS 300670 -16-0、槲皮素（Quercetin）CAS 117-39-5、姜黄素（Curcumin）CAS 458-37-7和表没食子儿茶素没食子酸酯（(-)-Epigallocatechin Gallate）CAS 989-51-5。

亨廷顿抑制剂是一类化合物，旨在靶向和调节亨廷顿蛋白的活性，该蛋白是亨廷顿病（HD）发病机制的关键因素。亨廷顿病是一种毁灭性的神经退行性疾病，其特征是进行性运动功能障碍和认知障碍。该病主要由HTT基因突变引起，导致产生具有扩展的多谷氨酰胺残基的突变亨廷顿蛋白。这种突变蛋白在神经元中形成有毒的聚集物，导致神经元功能障碍和死亡。

亨廷顿抑制剂的开发旨在减轻HD中突变亨廷顿蛋白的病理影响。这些抑制剂主要针对亨廷顿蛋白生物学的各个方面，包括其表达、翻译后修饰以及与其他细胞成分的相互作用。一种方法是通过抑制HTT mRNA的翻译或促进其降解，从而减少突变亨廷顿蛋白的产生。另一种策略是直接破坏聚集过程，或通过自噬或其他细胞机制促进现有聚集物的清除，从而防止突变亨廷顿蛋白的异常聚集。此外，一些亨廷顿蛋白抑制剂旨在调节突变亨廷顿蛋白与其结合伴侣之间的相互作用，从而改变其细胞效应。