Cystinosin Inhibidores

Los inhibidores comunes de la cistinosina incluyen, entre otros, la cisteamina CAS 60-23-1, la N-acetil-L-cisteína CAS 616-91-1, el dihidrocloruro de cistamina CAS 56-17-7, la curcumina CAS 458-37-7 y el resveratrol CAS 501-36-0.

Los inhibidores de la cistinosina pertenecen a una clase de compuestos químicos diseñados específicamente para atacar y modular la actividad de la cistinosina, también conocida como CTNS (transportador lisosomal de cistina). La cistinosina es una proteína de membrana lisosomal responsable del transporte del aminoácido cistina fuera de los lisosomas, crucial para mantener la homeostasis celular. La cistinosina disfuncional debida a mutaciones en el gen CTNS da lugar a la cistinosis, un trastorno genético raro caracterizado por la acumulación de cistina dentro de los lisosomas, lo que conduce a diversas disfunciones celulares.

Los inhibidores de la cistinosina están diseñados para interactuar con la cistinosina, afectando a su función y actividad de transporte. Al inhibir la cistinosina, estos compuestos pretenden modular el movimiento de la cistina a través de la membrana lisosomal, reduciendo la acumulación de cistina en los lisosomas. El diseño y la síntesis de inhibidores de la cistinosina implican comprender la estructura y la función de la proteína, en particular su mecanismo de transporte y sus sitios activos. Los investigadores emplean diversos métodos para descubrir y diseñar inhibidores de la cistinosina, como el cribado de alto rendimiento, el cribado virtual y el diseño racional de fármacos. El cribado de alto rendimiento permite probar un gran número de compuestos químicos para identificar aquellos con efectos inhibidores sobre la cistinosina. El cribado virtual emplea métodos computacionales como el acoplamiento molecular para predecir las interacciones entre los inhibidores y la proteína diana. El diseño racional de fármacos consiste en utilizar información estructural y funcional para diseñar inhibidores dirigidos específicamente contra la cistinosina.