ABCA 억제제는 ATP 결합 카세트(ABC) 수송체, 특히 이 큰 단백질 계열의 아섭클래스에 속하는 수송체를 표적으로 하는 화합물의 추정 클래스를 말합니다. ABC 수송체는 ATP 가수분해에서 발견되는 에너지를 활용하여 세포막을 가로질러 다양한 분자를 운반하는 막 단백질입니다. ABCA 아과는 지질막을 가로질러 지질 및 기타 큰 분자를 운반하는 등 각각 고유한 정상적인 생리학적 역할을 하는 다양한 구성원이 특징입니다. 이러한 수송체의 억제제는 단백질의 정상적인 기능을 특이적으로 결합하고 방해하도록 설계되어 ABCA 단백질에 의해 촉진되는 전위 과정을 효과적으로 차단합니다. ABCA 억제제의 개발을 위해서는 먼저 표적 ABCA 수송체의 구조와 기능에 대한 자세한 이해가 필요합니다. 이는 X-선 결정학, 극저온 전자 현미경 또는 고해상도 구조 정보를 제공할 수 있는 기타 생물물리학적 기법과 같은 다양한 방법을 통해 달성할 수 있습니다. 이러한 구조 데이터를 통해 연구자들은 일반적으로 막 통과 도메인 또는 ATP가 가수분해되어 수송에 필요한 에너지를 제공하는 뉴클레오티드 결합 도메인 내에 위치한 잠재적 결합 부위를 식별할 수 있습니다. 억제제는 ATP가 수송체에 결합하는 것을 방해하거나 수송 주기에 필요한 형태적 변화를 방지하도록 설계됩니다. 설계 과정에는 경쟁적 또는 비경쟁적 길항제로 작용할 수 있는 분자를 만들어 활성 부위 또는 수송체의 기능에 필수적인 다른 중요 영역에 결합하는 것이 포함됩니다.
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