Date published: 2025-9-7

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PTC124 (CAS 775304-57-9)

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Nomi alternativi:
Ataluren
Applicazione:
PTC124 è un inibitore della luciferasi a farfalla e un induttore della lettura ribosomiale degli mRNA.
Numero CAS:
775304-57-9
Purezza:
≥99%
Peso molecolare:
284.20
Formula molecolare:
C15H9FN2O3
Solo per uso in Ricerca. Non previsto per Uso Diagnostico o Terapeutico.
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È stato dimostrato che il PTC124 induce selettivamente il read-through ribosomiale di codoni di terminazione prematuri ma non di codoni di terminazione normali durante la traduzione dell'mRNA. È stato riportato che questo composto promuove la produzione di distrofina in cellule muscolari primarie. Inoltre, è stato dimostrato che il PTC124 induce correnti di cloruro transepiteliali stimolate da cAMP nella superficie apicale delle ghiandole intestinali murine. Altri esperimenti suggeriscono che questo agente è un potente inibitore della luciferasi a farfalla (FLuc).


PTC124 (CAS 775304-57-9) Referenze

  1. Il PTC124 si rivolge alle malattie genetiche causate da mutazioni nonsense.  |  Welch, EM., et al. 2007. Nature. 447: 87-91. PMID: 17450125
  2. Il PTC124 è un composto biodisponibile per via orale che promuove la soppressione dell'allele nonsenso CFTR-G542X umano in un modello murino di FC.  |  Du, M., et al. 2008. Proc Natl Acad Sci U S A. 105: 2064-9. PMID: 18272502
  3. Efficacia del trattamento con PTC124 della fibrosi cistica causata da mutazioni nonsense: uno studio prospettico di fase II.  |  Kerem, E., et al. 2008. Lancet. 372: 719-27. PMID: 18722008
  4. Meccanismo dell'attività di PTC124 nei saggi di luciferasi basati su cellule per la soppressione dei codoni nonsense.  |  Auld, DS., et al. 2009. Proc Natl Acad Sci U S A. 106: 3585-90. PMID: 19208811
  5. Basi molecolari del legame ad alta affinità e della stabilizzazione della luciferasi firefly da parte del PTC124.  |  Auld, DS., et al. 2010. Proc Natl Acad Sci U S A. 107: 4878-83. PMID: 20194791
  6. Strategie di read-through per la soppressione delle mutazioni nonsense nella distrofia muscolare di Duchenne/Becker: aminoglicosidi e ataluren (PTC124).  |  Finkel, RS. 2010. J Child Neurol. 25: 1158-64. PMID: 20519671
  7. Ataluren (PTC124) induce l'espressione e l'attività della proteina regolatrice della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica nei bambini con fibrosi cistica con mutazione nonsense.  |  Sermet-Gaudelus, I., et al. 2010. Am J Respir Crit Care Med. 182: 1262-72. PMID: 20622033
  8. Trattamento cronico con ataluren (PTC124) della fibrosi cistica con mutazione nonsense.  |  Wilschanski, M., et al. 2011. Eur Respir J. 38: 59-69. PMID: 21233271
  9. Il readthrough traslazionale mediato da PTC124 di una mutazione nonsense che causa la sindrome di Usher di tipo 1C.  |  Goldmann, T., et al. 2011. Hum Gene Ther. 22: 537-47. PMID: 21235327
  10. Valutazione comparativa di NB30, NB54 e PTC124 per quanto riguarda l'efficacia del read-through traslazionale per il trattamento di una mutazione nonsense di USH1C.  |  Goldmann, T., et al. 2012. EMBO Mol Med. 4: 1186-99. PMID: 23027640
  11. L'assenza di codoni di terminazione prematuri ha dimostrato l'efficacia di PTC124 (Ataluren) in una serie di saggi reporter.  |  McElroy, SP., et al. 2013. PLoS Biol. 11: e1001593. PMID: 23824517
  12. Verso un razionale per il readthrough promosso da PTC124 (Ataluren) dei codoni di stop prematuri: un approccio computazionale e un saggio basato su cellule con GFP-reporter.  |  Lentini, L., et al. 2014. Mol Pharm. 11: 653-64. PMID: 24483936
  13. Salvataggio funzionale di REP1 in seguito al trattamento con PTC124 e il nuovo derivato PTC-414 in fibroblasti umani affetti da coroideremia e nel modello di zebrafish nonsense-mediato.  |  Moosajee, M., et al. 2016. Hum Mol Genet. 25: 3416-3431. PMID: 27329764

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Nome del prodottoCodice del prodottoUNITÀPrezzoQuantitàPreferiti

PTC124, 2 mg

sc-203222
2 mg
$199.00

PTC124, 5 mg

sc-203222A
5 mg
$408.00