N-(n-Butyl)deoxygalactonojirimycin (CAS 141206-42-0)

La N-(n-Butil)deossigalattonojirimicina, nota come NB-DGJ, è un inibitore altamente potente e selettivo dell'α-gal A (a-D-galattosidasi). Agisce anche come inibitore selettivo della sintesi di GlcCer. Oltre a inibire la glucosilceramide sintasi, la N-(n-butil)deossigalattonojirimicina agisce efficacemente sulla glucocerebrosidasi (GBA), sulla β-glucosidasi 2 (GBA2), sull'α-glucosidasi acida, sulla sucrasi, sulla maltasi e sulla lattasi. Riducendo i livelli di glicolipidi nelle cellule HL-60 e WEHI-3B a concentrazioni comprese tra 0,5 e 500 µM, la N-(n-Butil)deossigalattonojirimicina dimostra la sua efficacia come inibitore della biosintesi dei glicolipidi. In particolare, quando viene somministrata per via intraperitoneale a dosi di 600 e 1.200 mg/kg quattro volte al giorno per tre giorni, la N-(n-Butil)desossigalattonojirimicina mostra una riduzione dei livelli di gangliosidi cerebrali in un modello murino neonatale Glb1-/- di gangliosidosi GM1. Inoltre, nei topi, il trattamento con N-(n-Butil)deossigalattonojirimicina a dosi comprese tra 1 e 1.200 mg/kg al giorno per 35 giorni aumenta i livelli di glucosilceramide testicolare. Inoltre, la N-(n-Butil)deossigalattonojirimicina, a dosi di 15, 25 e 50 mg/kg al giorno, induce la formazione di spermatidi e acrosomi anomali e riduce la motilità degli spermatozoi epididimali di topo isolati. L'effetto osservato di infertilità indotto dalla N-(n-Butil)deossigalattonojirimicina nello stesso modello può essere invertito con la sospensione.