N-Butyldeoxynojirimycin·HCl (CAS 210110-90-0)
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La N-Butyldeoxynojirimycin-HCl è un nuovo inibitore della UGCG (glucosilceramide sintasi) e della glucosidasi I e II (alfa-glucosidasi I e II). Il composto ha dimostrato di inibire la glucosilceramide sintasi senza accumulo di ceramide e morte cellulare. Somministrato a topi giovani, il composto ha ridotto la produzione di glicosfingolipidi del 50%-70% nel fegato e negli organi linfoidi senza alcuna patologia evidente. È un potente inibitore della replicazione del virus HIV e della formazione di sincizi in vitro. È stato osservato che il composto ripristina le correnti di cloruro attivate da cAMP nelle cellule epiteliali della fibrosi cistica attraverso un'interazione impedita tra calnexina e delF508-CFTR. In un modello di topo per la malattia di Tay Sachs, i topi esposti alla N-Butyldeoxynojirimycin-HCl hanno limitato la biosintesi di GM2, impedendo così l'accumulo di GM2 nel cervello e di glicosfingolipidi. Questa azione ha ridotto notevolmente il numero di neuroni di stoccaggio e di gangliosidi per cellula. La N-Butyldeoxynojirimycin-HCl ha anche salvato il deficit di traffico di F508del-CTFR nelle cellule epiteliali delle vie aeree umane attraverso l'inibizione delle ER-glucosidasi I e II. Ha anche un'attività antivirale ad ampio spettro.
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