N-5-Carboxypentyl-deoxymannojirimycin (CAS 104154-10-1)

La N-5-carbossipentil-deossimannojirimicina, un derivato dell'iminosugar deossimannojirimicina, ha suscitato un notevole interesse nella ricerca glicobiologica ed enzimologica. Il suo meccanismo d'azione prevede principalmente l'inibizione delle glicosidasi, in particolare delle α-mannosidasi, mimando lo stato di transizione del substrato. Legandosi al sito attivo di questi enzimi, interferisce con l'idrolisi dei legami glicosidici, portando all'accumulo di glicoproteine mal ripiegate nelle cellule. Questo accumulo innesca la risposta alle proteine dispiegate (UPR), una via di risposta allo stress cellulare, e infine induce l'apoptosi mediata dallo stress del reticolo endoplasmatico (ER). I ricercatori hanno utilizzato questo composto per studiare il ruolo delle glicosidasi in vari processi biologici, tra cui il ripiegamento delle proteine, il controllo di qualità e la degradazione associata all'ER (ERAD). Inoltre, la N-5-carbossipentil-deossimannojirimicina è stata determinante per chiarire i meccanismi molecolari alla base dei disordini da accumulo lisosomiale (LSD), in cui un'alterata attività della glicosidasi provoca l'accumulo di glicolipidi o glicoproteine non degradate nei lisosomi. Inoltre, questo composto si rivela promettente come potenziale agente per le LSD e altri disturbi legati alla glicosilazione, modulando l'attività della glicosidasi e ripristinando l'omeostasi cellulare. Nel complesso, la N-5-carbossipentil-deossimannojirimicina rappresenta uno strumento prezioso nella ricerca sulle glicoscienze, in quanto offre approfondimenti sulla funzione delle glicosidasi e potenziali interventi per i disturbi correlati.