Ivacaftor-d19 (CAS 1413431-22-7)

L'ivacaftor-d19 serve come standard interno per la quantificazione accurata dell'ivacaftor in chimica analitica, in particolare durante le procedure di gascromatografia (GC) o di cromatografia liquida-spettrometria di massa (LC-MS). L'ivacaftor è riconosciuto per la sua interazione con il regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica (CFTR), che facilita un migliore trasporto di cloruro. Questo composto può agire per aumentare significativamente la corrente epiteliale mediata da CFTR in cellule che presentano la mutazione missense G551D, una variazione genetica strettamente legata alla fibrosi cistica, di circa 4 volte (EC50 = 100 nM) in presenza di forskolina. Tuttavia, non influenza la corrente in cellule prive di stimolazione con forskolina. Inoltre, è stato osservato che l'ivacaftor aumenta la secrezione di cloruro in cellule epiteliali bronchiali umane affette da fibrosi cistica che presentano sia la mutazione G551D sia la prevalente mutazione di trasformazione ΔF508. Il suo meccanismo d'azione prevede un legame diretto con la CFTR, che porta all'apertura del canale CFTR attraverso un processo indipendente dall'ATP.