Date published: 2025-9-11

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Ivacaftor (CAS 873054-44-5)

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Nomi alternativi:
VX-770
Applicazione:
Ivacaftor è un attivatore della CFTR
Numero CAS:
873054-44-5
Purezza:
≥98%
Peso molecolare:
392.49
Formula molecolare:
C24H28N2O3
Solo per uso in Ricerca. Non previsto per Uso Diagnostico o Terapeutico.
* Vedere Certificato di Analisi per informazioni sul lotto specifico (incluso il contenuto d'acqua).

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Ivacaftor è un attivatore di CFTR (IC50 di 43 ± 38 nM). In alcune cellule Ivacaftor ha dimostrato di aumentare la probabilità di apertura del canale CFTR nell'elaborazione F508del e nelle mutazioni di gating G551D. In epiteli bronchiali umani FC (HBE) in coltura che esprimono la mutazione di gating F551D su un allele e la mutazione di processamento F508del sull'altro allele, Ivacaftor ha dimostrato di aumentare la secrezione di Cl- di circa 10 volte, fino a circa il 50% di quella osservata in HBE isolati da individui senza FC; inoltre, Ivacaftor ha ridotto l'eccessivo assorbimento di Na+ e di fluidi prevenendo la disidratazione della superficie apicale e ha aumentato il battito delle ciglia in queste colture epiteliali.


Ivacaftor (CAS 873054-44-5) Referenze

  1. Gli aminoglicosidi sintetici sopprimono efficacemente le mutazioni nonsense del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica e sono potenziati da ivacaftor.  |  Xue, X., et al. 2014. Am J Respir Cell Mol Biol. 50: 805-16. PMID: 24251786
  2. Scoperta della N-(2,4-di-terz-butil-5-idrossifenil)-4-oxo-1,4-diidrochinolina-3-carbossamide (VX-770, ivacaftor), un potente potenziatore della CFTR biodisponibile per via orale.  |  Hadida, S., et al. 2014. J Med Chem. 57: 9776-95. PMID: 25441013
  3. Potenziatori del gating difettoso di ΔF508-CFTR che non interferiscono con l'azione del correttore.  |  Phuan, PW., et al. 2015. Mol Pharmacol. 88: 791-9. PMID: 26245207
  4. Scoperta di agenti clinicamente approvati che promuovono la soppressione delle mutazioni nonsense del regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica.  |  Mutyam, V., et al. 2016. Am J Respir Crit Care Med. 194: 1092-1103. PMID: 27104944
  5. I coniugati di acidi grassi e cisteamina sono nuovi e potenti attivatori dell'autofagia che migliorano la correzione del regolatore di conduttanza transmembrana della fibrosi cistica F508del (CFTR).  |  Vu, CB., et al. 2017. J Med Chem. 60: 458-473. PMID: 27976892
  6. La funzione residua dei mutanti della fibrosi cistica predice la risposta ai modulatori CFTR a piccole molecole.  |  Han, ST., et al. 2018. JCI Insight. 3: PMID: 30046002
  7. Polveri secche nano e micro inalabili per la somministrazione di ivacaftor: Il ruolo del mannitolo e della cisteamina come agenti attivi sul muco.  |  Porsio, B., et al. 2020. Int J Pharm. 582: 119304. PMID: 32272167
  8. Ivacaftor inverte le anomalie del muco delle vie aeree in un modello di ratto che ospita una G551D-CFTR umanizzata.  |  Birket, SE., et al. 2020. Am J Respir Crit Care Med. 202: 1271-1282. PMID: 32584141
  9. Ivacaftor corregge parzialmente l'infiammazione delle vie aeree in un ratto G551D umanizzato.  |  Green, M., et al. 2021. Am J Physiol Lung Cell Mol Physiol. 320: L1093-L1100. PMID: 33825507
  10. Ingresso del potenziatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica ivacaftor nel cervello e nel polmone in via di sviluppo.  |  Qiu, F., et al. 2021. J Cyst Fibros. 20: 857-864. PMID: 34193363
  11. Muc5b contribuisce alle anomalie del muco in modelli di fibrosi cistica nei ratti.  |  Keith, JD., et al. 2022. Front Physiol. 13: 884166. PMID: 35574458
  12. L'ivacaftor altera l'infiltrazione di macrofagi e linfociti nei polmoni in seguito all'esposizione al lipopolisaccaride.  |  Harwood, KH., et al. 2022. ACS Pharmacol Transl Sci. 5: 419-428. PMID: 35711814
  13. Cataratta bilaterale congenita in neonati esposti a elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor in utero e durante l'allattamento.  |  Jain, R., et al. 2022. J Cyst Fibros. 21: 1074-1076. PMID: 36266182
  14. Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor altera lo sviluppo del tratto respiratorio in un modello di espianto di polmone fetale murino.  |  Lhuillier, M., et al. 2022. Am J Respir Cell Mol Biol. 67: 723-726. PMID: 36454086
  15. Cambiamenti nello sviluppo dell'entità del legame dei farmaci con le proteine plasmatiche del ratto.  |  Qiu, F., et al. 2023. Sci Rep. 13: 1266. PMID: 36690711

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Ivacaftor, 5 mg

sc-364679
5 mg
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