Gli inibitori di TRAX sono una classe specializzata di composti chimici progettati per colpire la proteina TRAX. TRAX, nota anche come Trans-Activation Response RNA-Binding Protein, è una proteina multifunzionale che svolge un ruolo nel metabolismo dell'RNA e nella regolazione dell'espressione genica. Fa parte di un complesso ribonucleoproteico che comprende la proteina Dicer e piccole molecole di RNA chiamate microRNA precursori (pre-miRNA). Questo complesso è essenziale per l'elaborazione dei pre-miRNA in microRNA maturi (miRNA), che sono piccole molecole di RNA non codificanti che regolano l'espressione genica a livello post-trascrizionale legandosi agli RNA messaggeri (mRNA) e influenzandone la stabilità e la traduzione.
Gli inibitori mirati a TRAX sono progettati per interagire con questa proteina e potenzialmente interferire con la sua funzione nel percorso di elaborazione dei miRNA. Questi inibitori possono agire attraverso vari meccanismi, come il legame a regioni specifiche di TRAX o l'alterazione della sua conformazione. Inibendo TRAX, questi composti possono potenzialmente interrompere l'elaborazione dei pre-miRNA in miRNA maturi, influenzando il repertorio dei miRNA cellulari e, in ultima analisi, i modelli di espressione genica. La ricerca sugli inibitori di TRAX si concentra principalmente sulla delucidazione dei meccanismi molecolari con cui TRAX partecipa alla biogenesi dei miRNA e sul suo ruolo nella regolazione dell'espressione genica, contribuendo alla comprensione della regolazione genica post-trascrizionale e del metabolismo dell'RNA.
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