NPC1 Inibitori

I comuni inibitori della NPC1 includono, a titolo esemplificativo, U 18666A CAS 3039-71-2, 25-idrossicolesterolo CAS 2140-46-7 e desmosterolo CAS 313-04-2.

Gli inibitori di NPC1 appartengono a una specifica classe di composti chimici che hanno come bersaglio la proteina NPC1 (Niemann-Pick tipo C1), un regolatore chiave del traffico e dell'omeostasi dei lipidi intracellulari. La NPC1 è una proteina transmembrana localizzata principalmente negli endosomi tardivi e nei lisosomi delle cellule. Svolge un ruolo cruciale nel trasporto di colesterolo e altri lipidi da questi organelli ad altri compartimenti cellulari. La disfunzione della proteina NPC1 porta all'accumulo di colesterolo e glicosfingolipidi nei lisosomi, causando la malattia di Niemann-Pick di tipo C, una malattia genetica rara e progressiva.

Gli inibitori di NPC1 sono progettati per interagire con la proteina NPC1 e modulare la sua attività, con l'obiettivo di ridurre l'accumulo anomalo di lipidi nei lisosomi. Mirando specificamente alla NPC1, questi inibitori hanno la capacità di ripristinare il corretto trasporto dei lipidi e l'omeostasi cellulare. Lo studio degli inibitori di NPC1 è un'area di ricerca attiva nel campo del metabolismo lipidico e dei disturbi da accumulo lisosomiale. Gli scienziati mirano a comprendere più a fondo gli aspetti strutturali e funzionali di NPC1 e gli effetti della sua inibizione sul traffico di lipidi.