AAT阻害剤(α-1アンチトリプシン阻害剤の略)は、プロテアーゼ阻害剤の中でも、別個の化学的分類に属する。これらの分子は主に、好中球エラスターゼと呼ばれる重要なプロテアーゼ酵素の活性を調節する役割が認められている。好中球エラスターゼは免疫系、特に細菌感染に対する防御において重要な役割を果たす酵素である。しかし、その活性が調節不全になると、組織の損傷や炎症につながる可能性がある。したがってAAT阻害剤は、好中球エラスターゼに結合し、そのタンパク質分解機能を阻害することによって、好中球エラスターゼの活性を調節するように設計されている。このクラスの阻害剤には通常、構造的に好中球エラスターゼの活性部位に適合するように設計された低分子またはペプチドが含まれ、標的タンパク質を切断するのを阻止する。
AAT阻害剤は、免疫防御の必要性と健康な組織の保護との間の微妙なバランスを維持するために不可欠である。好中球エラスターゼが抑制されずに放置されると、様々な臓器、特に肺や肝臓の組織障害を引き起こす可能性がある。AAT阻害剤は、好中球エラスターゼの過剰な活性に結合して中和することにより、このような損傷を防ぐのに役立っている。AAT阻害剤は正常な免疫機能にとって極めて重要であるだけでなく、α1アンチトリプシン欠損症のようなある種の遺伝性疾患など、このバランスが崩れた状態でも役割を果たす。これらの阻害剤は、免疫反応中に起こりうる副次的な損傷を防ぐのに役立つ、生得的な身体の防御機構の不可欠な部分である。
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